Stand van zaken ALS trial Neuralstem

Eva Feldman, M.D., Ph.D., hoofdonderzoeker van de fase I veiligheids trial met betrekking tot menselijke ruggenmerg stamcellen bij ALS en geleverd door Neuralstem Inc., presenteerde de aanvankelijke en de bijkomende eindgegevens van de eerste 12 patiënten tijdens de jaarlijkse bijeenkomst van de American Neurological Association. Uit het rapport is gebleken dat de procedure veilig was en enige verbetering van motorische functies werd ook vastgesteld.

“Acht van de tien deelnemende proefpersonen aan de trial vertoonden in de onderste ledematen resultaten die gelijk bleven of verbeterd waren na de behandeling”, zei Dr. Feldman. “Twee van de tien vertoonden verder een aanhoudende daling van de functie van de onderste ledematen. De omvang van de steekproef en de tijd van opvolging zijn te beperkt om conclusies te trekken, maar we zijn tevreden over het veiligheidsprofiel van onze aanpak”.

“We zijn tevreden met de vooruitgang van de studie en het bemoedigende veiligheidsprofiel vast te stellen bij patiënten” zei Lucie Bruijn, hoofdwetenschapper van de ALS Association. “We kijken ernaar uit om meer te leren over de studieresultaten zodra deze beschikbaar zijn”.

De fase I trial om de veiligheid vast te stellen bij neurale ruggenmerg stamcellen van Neuralstem en de intraspinale transplantatiemethode bij ALS patiënten is reeds aan de gang sinds januari 2010. Twaalf patiënten hebben reeds een transplantatie ondergaan in de lumbale regio van de wervelkolom. De laatste patiënt kreeg een transplantatie in april 2011. Het is de bedoeling van de trial om tot 18 patiënten te transplanteren. Na de vereiste FDA veiligheidsvoorschriften goedkeuring verwacht men dat de trial vooruitgang zal boeken door middel van cervicale injecties bij de laatste zes patiënten.

Bron: The Exchange/ALS Liga
Vertaling: Jan

[b:1eb2my4z]Dodelijk voortschrijden van ALS omgedraaid in een wonderbaarlijke Eerste Stamceltest[/b:1eb2my4z]

In mei van verleden jaar kreeg de 39 jarige Ted Harada de diagnose ALS. Dat is een van de slechtste diagnoses die iemand kan krijgen.

Ted en zijn dokters hadden verwacht dat zijn gezondheid nu al reeds ernstig zou verslechterd zijn. Maar dank zij een experimentele stamcelbehandeling kon hij zijn wandelstok wegwerpen en kon hij terug in het zwembad gaan spartelen met zijn drie kinderen.

“Elke dag is een goede dag voor mij op dit moment,” zei Harada mij. “Ik maakte enkele kwantumsprongen na mijn behandeling en… ik blijf die drastische verbetering die ik maakte verder doorzetten.”

De prognose voor ALS is waarschijnlijke dood in minder dan drie jaar voorafgegaan door het geleidelijk verliezen van je mogelijkheden op het vlak van bewegen, spreken en ademen. Dat was ook het afschuwelijke nieuws dat Harada kreeg nadat hij zijn kracht verloor in het linkerbeen en hij na het beklimmen van enkele trappen of het wandelen naar de brievenbus al buiten adem was. Zijn handen waren al te zwak geworden om de ritssluiting van een draagtas te openen.

Op dat moment sprak zijn neuroloog hem over een experiment aan de Emory Universiteit, daar werden ALS patiënten gevraagd om een stamcelbehandeling uit te testen.

De chirurgen vertelden Harada dat het injecteren van stamcellen in zijn ruggenmerg hem wellicht niet persoonlijk zou helpen, dat zou hem integendeel schade kunnen berokkenen. Maar die studie zou hopelijk wel bijdragen tot het vinden van een effectieve behandeling die de wetenschappers in de toekomst zouden kunnen gebruiken. Harada had niets te verliezen en verwachtte niets toen hij studiesubject nummer 11 werd en toen hij op 9 maart de chirurgie begon te ondergaan.

Het is echt aangrijpend om Harada te horen spreken over zijn herstel, waarvan hij beseft dat het tijdelijk zou kunnen zijn.

“Ik ben altijd het soort vader geweest die met zijn kinderen op de vloer worstelt of die hen kittelt om hen te doen lachen, en dat was niet langer mogelijk,” zei Harada tegen mij. “Wanneer wij nu in het zwembad liggen en zij Marco Polo willen spelen, dan kan dat.”

De chirurgen van Emory injecteerden 1 miljoen neurale stamcellen in 10 verschillende plaatsen in Harada’s ruggenmerg. Eerdere patiënten kregen kleinere dosissen want de dosering werd geleidelijk opgevoerd naarmate de proeftest zich verder ontwikkelde. Al die cellen werden gewonnen uit een enkele vrijwillig geaborteerde en gedoneerde twee maand oude foetus. Met behulp van een technologie die door Neuralstem ontwikkeld werd multipliceerden de wetenschappers de cellen en creëerden er voldoende om alle patiënten van deze proeftest te behandelen en zelfs meer dan dat. “Wij namen een klein gedeelte van het ruggenmerg en isoleerden een miljoen stamcellen waarvan wij hopen dat die miljoenen mensen overal ter wereld gaan behandelen,” zei Dr. Karl Johe, de leidende wetenschapper bij Neuralstem.

Bij aanvang van de studie waren de verwachtingen laag. Als veiligheidsmaatregel dwong de FDA de onderzoekers om slechts een kwart van het origineel voorzien aantal stamcellen te gebruiken. De onderzoekers hoopten te bewijzen dat de cellen veilig in gebruik waren, meer verwachtten zij niet.

Twee van de 12 patiënten stierven tijdens de proeftest, een na een hartaanval en een andere omwille van de voortschrijding van zijn ALS.

De onderzoekers hoopten dat de FDA hen zou toestaan om nog eens 6 extra patiënten op te nemen in de proeftest opdat zij zo meer gegevens zouden kunnen inzamelen over de veiligheid van de behandeling. Neuralstem wacht ook op toestemming om te beginnen met de eerste fase van een foetus stamcel proeftest met chronische ruggenmergpatiënen.

Ongereglementeerde stem cell outlets (stamcelcentra), zoals datgene dat gepromoot werd door de Republikeinse presidentskandidaat Rick Perry beweren dat zij succesvol ALS behandelen en daarnaast eender welke ziekte die je maar kan verzinnen. Maar die zijn nog niet doorheen de pijnlijk strenge methodologie geraakt die nodig is om een door de FDA goedgekeurde menselijke klinische proeftest te kunnen doen. Die selectie vereist stapels van data met uitsluitend als doel veiligheid aan te tonen en ten langen leste efficiëntie te bewijzen. Alleen die proeftesten helpen verzekeringsmaatschappijen overtuigen om ook die behandelingen te verzekeren. Indien dat niet kan zullen ‘wildgroeicentra’ blijven verdergaan met het aanrekenen van tienduizenden dollars voor hun behandelingen. “Wij zijn door die FDA procedures geraakt, wat een langzaam proces is, maar wij doen dat omdat de wet ons vraagt om dat te doen,” zegt Johe.

Huidige stand van zaken: In de originele versie van dit artikel stond over de onderzoekers van Emory en Neuralstem dat zij wachtten op goedkeuring door de FDA van een fase twee klinische proeftest. In feite wachten zij nu op goedkeuring om nog 6 extra patiënten toe te voegen aan hun fase een proeftest.

Bron: Gizmodo/ALS Liga
Vertaling: ALS secretariaat