Reactie door (unsigned) - 24 april 2013
Re: stamcellen
[quote="Peet":29mf1hpu][b:29mf1hpu]Voor wie het ontgaan was op de Home page van StopALS.nu
Dit moeten we hier ook doen.
Gr, Peet
[/b:29mf1hpu]
Onderzoek & ontwikkeling
04 maart 2013
ALS-gemeenschap spreekt zich uit tijdens FDA-hoorzitting
Rockville, Maryland (VS), 25 februari 2013
Via indrukwekkende betogen hebben ALS-patiënten, zorgverleners, pleitbezorgers en anderen zich ten overstaan van de Amerikaanse voedsel- en warenautoriteit (FDA) uitgesproken over de beoordeling en goedkeuring van nieuwe behandelingen voor ALS.
Foto: Stanley Appel (midden, met rode das), arts-wetenschapper en lid van het bestuur van de Muscular Dystrophy Association (MDA), voert het woord op de allereerste FDA hoorzitting over ALS.
Tijdens een drukbezochte openbare hoorzitting op maandag 25 februari 2013, hebben ALS-patiënten en hun familieleden, onderzoekers, artsen en andere medische beroepsbeoefenaars er bij de FDA op aangedrongen rekening te houden met de bijzondere omstandigheden van ALS-patiënten bij de beoordeling van onderzoek naar nieuwe behandelingen voor ALS.
Meer dan 200 mensen waren aanwezig bij de hoorzitting die de titel had, "Considerations Regarding Food and Drug Administration Review and Regulation of Drugs for the Treatment of Amyotrophic Lateral Sclerosis." De MDA was een van de eerste ALS-patiëntenorganisaties die bij de FDA hadden gepleit voor een hoorzitting over ALS.
Sprekers waren onder meer Steven M. Derks, algemeen directeur van de MDA, en Stan Appel, die reeds lang onderzoek verricht voor de MDA en hoofd is van de afdeling neurologie van het Methodist Neurological Institute in Houston, waar hij tevens leiding geeft aan het MDA ALS Center. (Appel is ook lid van het bestuur van de MDA en maakt deel uit van de Adviescommissie Toepassing Onderzoeksresultaten.)
Derks stelde dat ALS-patiënten en hun familieleden een "uitzonderlijke groep" vormen, waar de FDA rekening mee moet houden bij beslissingen over de ontwikkeling van geneesmiddelen en behandelmethoden. "Bij elke fase in het beoordelingsproces moet de situatie van patiënten worden meegewogen, aldus Derks. Wij vragen u rekening te houden met hun belangen bij uw beslissingen over verruiming van deelname aan onderzoek, snellere goedkeuring voor onderzoek, de opzet van klinisch onderzoek en de werving van deelnemers.
´Een enorme onvervulde behoefte´
Appel gaf aan dat de vooruitzichten van ALS-patiënten nog onvoldoende verbeterd zijn, ondanks alle investeringen op het gebied van infrastructuur, studie van de ontstaansgeschiedenis, vergroten van fundamentele kennis en klinisch onderzoek. Hij bracht drie punten naar voren, die door talloze andere sprekers werden onderschreven, om het immense verlangen van ALS-patiënten naar een geneesmiddel te kunnen vervullen.
Voordat wordt overgegaan tot klinisch onderzoek naar de werking van nieuwe middelen, is het soms raadzaam om eerst een kortdurend en minder duur klinisch onderzoek uit te voeren om vast te stellen of een geneesmiddel wel inwerkt op het therapeutische doelwit. Wetenschappers kunnen dan sneller beslissen of een mogelijke therapie kans van slagen heeft.
Omdat het ziekteverloop bij ALS zich snel kan ontwikkelen, is een snelle beoordeling nodig van hulpmiddelen waarmee de kwaliteit van leven kan worden verbeterd en de levensduur kan worden verlengd, zoals non-invasieve ventilatie en hoestondersteunende apparatuur.
de symptomen van ALS verlamming en het verlies van spraak-, slik- en ademhalingsvermogen zijn op veel manieren vergelijkbaar met de bijwerking van bepaalde medicijnen. In andere scenarios worden deze symptomen misschien als onacceptabel beschouwd, maar ALS-patiënten hebben zich keer op keer bereid getoond om aanzienlijke risico aan te gaan. Het afzien van een experimentele therapie om ernstige complicaties te voorkomen kan verstandig lijken, maar voor ALS is een andersoortig afwegingsproces voor risicos en baten vereist.
Vooruitgang; wegnemen van wettelijke barrières
Clive Svendsen, expert op het gebied van stamcelbiologie en neurobiologie en werkzaam in het Cedars-Sinai Medical Center in Los Angeles, deed een beroep op de FDA om wetgeving te schrappen die wetenschappers verplicht om werk dat al is gedaan, te herhalen. Zonder deze verplichting kunnen wetenschappers veel sneller tot resultaten komen en nieuwe ontdekkingen doen. Zo zou het bijvoorbeeld niet meer nodig moeten zijn om de veiligheid van een bepaalde procedure aan te tonen als die procedure reeds veilig is bevonden bij eerder onderzoek.
Snel en efficiënt vooruitgang boeken, dat is het doel, aldus Svendsen en anderen.
"Wettelijke barrières verhinderen een snelle behandeling en zijn gebaseerd op een traditioneel model dat naar mijn mening moet worden gemoderniseerd," aldus neuroloog Jonathan Glass, directeur van het MDA/ALS Center aan de Emory University School of Medicine in Atlanta (Georgia, VS). Door vast te houden aan contraproductieve standaardmethoden die ontoereikend zijn voor de complexiteit van deze ziekte wordt de ontwikkeling van nieuwe behandelingen ernstig belemmerd.
Kennisdeling en de last om met ALS te moeten leven
Ook ander medische functionarissen, ALS-patiënten en familieleden lieten hun stem horen.
"Kunnen we tot elkaar komen?" vroeg Mary Paolone van het MDA/ALS Center of Hope in Philadelphia. "Kan de FDA zijn beleid en procedures aanpassen in de wetenschap dat ALS mensenlevens kost op een schaal die heden ten dage simpelweg onacceptabel is?
Debra Quinn, die ALS heeft, stelde voor om technologieën zoals Skype en andere vormen van internetcommunicatie te gebruiken tijdens de voorbereidend fases van klinisch onderzoek. Hierdoor zouden ALS-patiënten in die fase niet meer hoeven te reizen. Ook stelde zij voor dat deelnemers aan klinisch onderzoek tussen de verschillende onderzoeken door gebruik mogen blijven maken van experimentele therapieën.
Haar dochter was het met haar eens en zei ter aanvulling: "Ouders delen de geschiedenis van ALS in hun families met hun kinderen, en zij zien het belang in van nieuwe wetenschappelijke technieken zoals genetisch onderzoek en stamcelonderzoek.
"ALS-patiënten hebben weinig of niets te verliezen, en ik doe daarom een beroep op de FDA om hen de kans te geven een betekenisvolle bijdrage te kunnen leveren."
Robert Anderson, die ALS heeft, was een van de sprekers die gebruik maakte van computerondersteunde spraak. "Wij zijn gokkers die met hoge inzet spelen, en elke uitkomst van de dobbelstenen is beter dan ALS," aldus Anderson. "Ik vraag u om met ons mee te vechten. Geef ons de hoogst mogelijke prioriteit."
Bron: MDA/ALS Newsmagazine
Vertaling: John Oudejans[/quote:29mf1hpu] /
Ik had per vergissing dit artikel aangeklikt omdat er 24 voor stond, maar de inhoud is niet minder belangrijk, daarom dat ik er bij blijf stilstaan. Wat vooral naar voor komt, ook in de eerdere reactie's, de smeekbede van patienten naar de medische wereld dat er voor hen vlug iets kan gedaan worden, ook al zou het enig risico inhouden. Verschillenden willen zich als proefkonijn beschikbaar stellen, of pleiten om voor hun noden spoedig iets belangrijks gedaan te krijgen. Begrijpelijk.
Een zin in het artikel is me meer nog opgevallen "Omdat het ziekteverloop bij ALS zich snel kan ontwikkelen, is een snelle beoordeling nodig van hulpmiddelen waarmee de kwaliteit van leven kan worden verbeterd en de levensduur kan worden verlengd, zoals non-invasieve ventilatie en hoestondersteunende apparatuur. "
Beademing, non invasieve of andere, wordt pas ingezet wanneer de ALS patient een longinhoud heeft van minder dan 60 of 50%. Wil zeggen dat iemand met ALS, ondanks dat hij of zij verder gezond is, al veel conditie heeft moeten inleveren. Beademing via trachea stoma wordt ontraden, men moet er om vragen. De hoestmachine wordt nooit ingezet, of enkel maar op een ic.
Maar over dat ontmoedigingsbeleid voor beademing via een tracheastoma, schreef Henk Claasen in zijn boek; Eerzucht deel 1 van de tweede ALS-triologie. (Ik had dit boek gevraagd als Kerstcadeau, waarop de kinderen hier zegden "Mama, je moet maar niet geloven dat daar veel over ALS in staat, dat is een triller".) Dat zal dan misschien, dacht ik, maar ik wil dat risico dan maar nemen.
[color=#FF0000:29mf1hpu][commerciële link][/color:29mf1hpu]
Er staat veel meer over ALS in dan ik had kunnen dromen. Nu ik hogere discussies lees moet ik daar weer aan denken. Henk Claasen, zelf ALSpatient schrijft; "Gezien hij graag langer wil leven, wil hij d.m.v. een tracheastoma beademd worden. Maar daar moet hij moeite voor doen want de medisch specialist waar hij in behandeling is wil daar niet op ingaan, en nu moet hij zijn zoektocht verder zetten". Hij schrijft verder "waarom moet of wil een dokter voor mij of ons beoordelen of het leven nog voldoende kwaliteit heeft?".
Het is te hopen dat er vlug iets komt want we kijken met zijn allen uit naar medicijnen en stamceltransplanties. Als ik niet beter wist zou ik in afwachting daarvan pleiten voor het eerder inzetten van beademing. Maar nu wil ik meer aandacht vragen, om in afwachting, op een aangenamere manier de longventilatie en kwaliteit van leven bij mensen met ALS te mogen verbeteren.
Veel wijsheid en sterkte,
Groeten, Marica
Home
in te zien enz.enz.
overheden en regeringen en duurt het d:evil: 
ir caarom maar voort
> hoogenband
> Peet
> Spica
.
> Arwi
correctie ze slapen nog steeds. 
> Esperanza
> Philippe
kan wel kloppen, zo ben ik. maar wat ik al zei, wat hebben we te verliezen.
en ik zit met die thuis beademing wat mij heel erg in me bewegingsvrijheid belemmerd, hierdoor heb ik al veel leuke en minder afspraken af moeten zeggen.
> Nautica