TW001

Jan,

dit bericht heb ik zojuist op FB geplaatst.

Naar aanleiding van de nieuwsbrief van het ALS centrum hebben wij veel vragen gekregen over ons TW001 programma en dan met name over de status en inclusie criteria.

Afgelopen zomer hebben we twee succesvolle zogenaamde fase 1 studies van onze orale formulering van edaravone uitgevoerd. Die hebben aangetoond dat de bloedspiegels van het geneesmiddel voldoende hoog zijn. Dit geeft ons vertrouwen dat inname via de mond mogelijk is. Wij zijn hierna op zoek gegaan naar investeerders om, samen met ons, dit product zo snel mogelijk te testen in een grote groep patiënten.

De belangrijkste studie die voor de goedkeuring van een nieuw geneesmiddel nodig is, is een fase 3 studie. In deze studie wordt de langdurige effectiviteit en veiligheid van een geneesmiddel onderzocht. Het is dus uitermate belangrijk dat deze studie op een zorgvuldige manier wordt uitgevoerd, zodat de kans dat er wordt aangetoond dat het geneesmiddel daadwerkelijk werkt zo groot mogelijk is. Om de kansen op een succesvolle uitkomst van de fase 3 studie te vergroten worden er bepaalde criteria gesteld aan de patiënten. Dit heeft helaas tot gevolg dat niet elke patient aan deze studie kan meedoen.

De terugkoppeling van mogelijke investeerders heeft ertoe geleid dat we het ontwikkel programma willen aanpassen voordat de fase 3 studie kan starten. De investeerders willen namelijk extra informatie hebben over ons geneesmiddel, voordat zij mogelijk geld ter beschikking willen stellen. Zonder in detail te treden betreuren wij dat snelle patiënt gedreven ontwikkeling van geneesmiddelen niet altijd hand in hand gaan met de beslis modellen van investeerders.

Als geen ander weten wij dat snelle toegang tot potentiële geneesmiddelen voorop staat, maar de ontwikkeling van dit geneesmiddel kost enorm veel geld en we kunnen onze ogen niet sluiten voor argumenten van partijen die het uiteindelijk mogelijk moeten maken om grote groepen patiënten te helpen.

Dit stelt ons voor de moeilijke keuze om af te wijken van ons ambitieuze tijdpad voor de ontwikkeling van orale edaravone en hebben wij ons genoodzaakt gezien om de fase 3 studie op te schorten. Op dit moment werken wij aan het opzetten van een aantal aanvullende onderzoeken, zodat wij de kans op succesvolle financiering en dus uiteindelijk goedkeuring van orale edaravone voor alle ALS patiënten vergroten.

Wij geven niet op, nu niet en nooit niet…

Robbert Jan Stuit
Bernard Muller

With kind regards,